وافقت المملكة المتحدة على علاج جيني جديد، وهو الأول من نوعه في العالم، لعلاج مرض الخلايا المنجلية وثلاسيميا بيتا. ويستخدم العلاج أداة تعديل الجينات المعروفة باسم "كريسبر"، وقد أظهر نتائج واعدة للغاية في التجارب السريرية.


عتمد منظمو الأدوية في المملكة المتحدة أول علاج جيني في العالم لاثنين من اضطرابات الدم الموروثة، وهما مرض الخلايا المنجلية وثلاسيميا بيتا. ويُعرف العلاج باسم "Casgevy"، وهو مصمم لعلاج المرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عاماً أو أكثر.

مرض الخلايا المنجلية وثلاسيميا بيتا هما حالات وراثية ناجمة عن أخطاء في جينات الهيموغلوبين، وهي بروتينات تنقل الأكسجين في الدم. ويؤدي هذا إلى خلايا دم حمراء غير طبيعية يمكن أن تسبب مجموعة متنوعة من الأعراض، بما في ذلك الألم الشديد، وفقر الدم، وزيادة خطر الإصابة بالعدوى.

يعمل "Casgevy" عن طريق تعديل الجين المعيب في الخلايا الجذعية لنخاع العظم للمريض. وتشمل التجارب السريرية التي أُجريت على الدواء نتائج واعدة للغاية. ففي تجربة سريرية لمرض الخلايا المنجلية، كان 28 من أصل 29 مريضاً في التحليل (97 في المائة) معافيين من أي ألم شديد طيلة 12 شهراً على الأقل بعد العلاج. وفي تجربة سريرية لـ«ثلاسيميا بيتا»، لم يكن 39 من أصل 42 مريضاً خضعوا للتحليل (93 في المائة) في حاجة إلى نقل خلايا الدم الحمراء لمدة 12 شهراً على الأقل بعد العلاج، في حين تراجعت حاجة المرضى الثلاثة الآخرين إلى الخضوع لعمليات نقل الخلايا الحمراء بواقع 70 في المائة.

وقالت "وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية البريطانية" إن العلاج "يوفر فرصة لتحسين نوعية حياة المرضى الذين يعانون من مرض الخلايا المنجلية وثلاسيميا بيتا".


المصدر : الشفافية نيوز