منحت المملكة المتحدة موافقة تنظيمية لعلاج يتضمن أداة تعديل الجينات الثورية "كريسبر". وأصبحت بذلك أول دولة في العالم تتخذ هذا الإجراء.


العقار الجديد، الذي يحمل اسم "Casgevy"، هو علاج ثوري لمرض الثلاسيميا بيتا وفقر الدم المنجلي، وهما من الأمراض الوراثية التي تصيب خلايا الدم الحمراء.

يصيب مرض الثلاسيميا بيتا خلايا الدم الحمراء بنقص في إنتاج الهيموغلوبين، وهو البروتين المسؤول عن نقل الأكسجين إلى جميع أنحاء الجسم. أما فقر الدم المنجلي فيصيب خلايا الدم الحمراء بشكل غير طبيعي، مما يجعلها ملتوية ولزجة.

يعتمد علاج "Casgevy" على تقنية "كريسبر"، وهي تقنية حديثة تسمح للعلماء بإجراء تغييرات دقيقة على الحمض النووي. في هذه الحالة، يتم تعديل الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض لتقوم بإنتاج الهيموغلوبين الصحي.

وقال المدير التنفيذي المؤقت لجودة الرعاية الصحية والوصول إليها لدى هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية، جوليان بيتش: "يسعدنا أن نعلن بأننا سمحنا باستخدام علاج هو الأول من نوعه لتعديل الجينات".

وأظهرت التجارب أن "Casgevy" أعاد إنتاج الهيموغلوبين الصحي لأغلب المشاركين في الأبحاث من المصابين بفقر الدم المنجلي والخاضعين لعمليات نقل الدم المعتمدة لمرضى بيتا ثلاسيميا.

 

تمثل هذه الموافقة خطوة مهمة في مجال الطب، حيث أنها تفتح الباب أمام استخدام تقنية "كريسبر" لعلاج العديد من الأمراض الوراثية الأخرى.


المصدر : الشفافية نيوز