علاج جيني يعيد السمع لخمسة أطفال ولدوا صمًا

وبعد ستة أشهر، أصبح الأطفال قادرين على التعرف على الكلام وإجراء المحادثات، مما رفع الآمال في استخدامه على نطاق أوسع في المستقبل القريب.

العلاج يستهدف حالة وراثية:

• عانى المرضى في التجربة من حالة وراثية تسمى الصمم الجسدي المتنحي 9 (DFNB9).
• تنتج هذه الحالة عن طفرة في جين يسمى OTOF، الذي ينتج بروتين أوتوفيرلين، والذي يساعد على نقل النبضات الكهربائية من القوقعة إلى الدماغ.
• يُعدّ DFNB9 مرشحًا مثاليًا للعلاج الجيني لسببين:
  • ناتج عن طفرة واحدة.
  • لا ينطوي على أي ضرر مادي للخلايا.

كيف يعمل العلاج؟

• يتم تعبئة جين OTOF في حاملات فيروسية.
• يتم حقن المزيج في سائل الأذن الداخلية.
• تبحث الفيروسات عن الخلايا الموجودة في القوقعة وتُدخل الجين فيها.
• تبدأ الخلايا في تصنيع بروتين أوتوفيرلين المفقود.
• يتم استعادة السمع.

نتائج الدراسة:

• شارك في الدراسة ستة أطفال، تتراوح أعمارهم بين سنة واحدة وسبع سنوات.
• تم تركيب غرسات قوقعة صناعية لأربعة مرضى قبل العلاج الجيني.
• بعد العلاج الجيني، تمت متابعة الأطفال لمدة 26 أسبوعًا.
• أظهر خمسة من كل ستة تحسنًا ملحوظًا.
• أصبح الأطفال الثلاثة الأكبر سنا قادرين على فهم الكلام والاستجابة له.
• تمكن اثنان من التقاط الكلام في غرفة صاخبة وإجراء محادثة على الهاتف.
• أظهر الأطفال الأصغر استجابة للأصوات وبدأوا في نطق كلمات بسيطة.

المستقبل:

• سيستمر المشاركون في هذه التجربة في المراقبة.
• سيتم إجراء دراسات المتابعة على أشخاص آخرين.
• قد تستغرق الموافقة على العلاج في الولايات المتحدة ما بين ثلاث إلى خمس سنوات.
• تم اختبار علاجات جينية مماثلة لفقدان السمع لأسباب وراثية أو مرتبطة بالتقدم في العمر.

أهمية هذه الدراسة:

• تُظهر هذه الدراسة أن العلاج الجيني يمكن أن يكون علاجًا فعالًا لفقدان السمع الناجم عن طفرات جينية محددة.
• تُقدم هذه الدراسة الأمل للأشخاص الذين يعانون من فقدان السمع، خاصةً أولئك الذين لم يستفيدوا من علاجات أخرى.

المصدر : العربية