علاج جيني واعد ينقذ طفلًا من مرض نادر يسبب الشلل

 ويُعد هذا الاضطراب نادرًا جدًا، حيث يصيب حوالي 80 طفلاً فقط على مستوى العالم، ويؤدي إلى تأخر شديد في النمو، وشلل تدريجي، وغالباً ما تكون أعراضه قاتلة عند البلوغ.

كان الطفل مايكل بيروفولاكيس أحد ضحايا هذا المرض النادر، وعانى من أعراضه القاسية منذ صغره. ولكن بفضل العلاجات الجينية، ظهر بصيص أمل لعائلة مايكل عندما تلقى العلاج داخل مستشفى الأطفال المرضى.

قام فريق البحث السريري، بقيادة الدكتور جيم داولينج، بحقن جين (AP4M1) سليم في السائل الشوكي لمايكل. وبحسب الدراسة المنشورة في دورية "نيتشر ميدسين"، أدى ذلك إلى إبطاء تطور المرض بشكل ملحوظ بعد أقل من 3 سنوات من تشخيص حالة الطفل.

توثق الدراسة رحلة مايكل على مدار الـ 12 شهرا التالية للعلاج، وتُظهر نتائج مبشرة للغاية. لم يُظهر مايكل أي آثار جانبية خطيرة، ولم تتدهور حالته أكثر، بل ظهرت علامات تحسن محتملة، مثل قدرته على الوقوف على قدميه لأول مرة.

يُعرب الدكتور جيمس داولينج عن تفاؤله قائلًا: "توفر هذه التجربة خريطة طريق لعلاجات جينية يمكن أن تساعد العديد من آلاف الأطفال الذين يعانون من حالات وراثية نادرة".

أعرب والدا مايكل، تيري وجورجيا بيروفولاكيس، عن امتنانهما العميق لفريق البحث قائلين: "عندما سمعنا تشخيص مايكل، انهار عالمنا، ولحسن الحظ، يمنح العلاج الجيني الجديد الأمل، ليس لابننا فقط، ولكن أيضًا للأطفال الآخرين المتأثرين بهذا المرض".

يواصل فريق البحث مراقبة حالة مايكل عن كثب، ودراسة تأثير العلاج على المدى الطويل. وتُقدم هذه التجربة دليلاً هامًا على سلامة وفعالية العلاج الجيني في وقف تطور الأمراض الوراثية النادرة.

يُعد نجاح علاج مايكل خطوة هائلة في مجال الطب، ويُشكل علامة فارقة في علاج الأمراض الوراثية النادرة. ويُؤكد الدكتور داولينج على إمكانية استخدام العلاج الجيني لعلاج أكثر من 10 آلاف مرض نادر، ممّا يفتح المجال لعلاج العديد من الأطفال الذين يعانون من هذه الأمراض ويمنحهم فرصة لحياة أفضل.

المصدر : وكالات